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Aspettando Telethon: Il successo, la cura...

La "leucodistrofia metacromatica" è una malattia neurodegenerativa rara dell'infanzia che determina un progressivo deterioramento delle funzioni motorie e neurocognitive e infine la morte del paziente. Nell’aprile del 2010 ha preso il via presso l’Istituto Telethon di Milano la sperimentazione della terapia genica su pazienti ancora asintomatici, tuttora in corso.

Il prof. Naldini ci parla del percorso, della scoperta, della sperimentazione e della cura. Un successo Telethon, un successo Italiano.

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