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Approvata la terapia genica made in Italy. I bambini-bolla adesso hanno una cura

GlaxoSmithKline (GSK), Fondazione Telethon (Telethon), l’IRCCS Ospedale San Raffaele (OSR) confermano l’autorizzazione da parte della Commissione Europea alla commercializzazione di Strimvelis, la prima terapia genica ex vivo con cellule staminali per trattare i pazienti affetti da una rarissima malattia chiamata ADA-SCID (immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi).

I bambini nati con l’ADA-SCID, noti anche come bambini-bolla perché costretti a vivere in un ambiente sterile, hanno un sistema immunitario fortemente compromesso che non è in grado di combattere le infezioni più comuni.

Strimvelis è la prima terapia genica curativa per i bambini a ricevere l’approvazione regolatoria nel mondo ed è indicata per il trattamento di pazienti con ADA-SCID per i quali non è disponibile un donatore compatibile in base al sistema HLA (human leukocyte antigen) per il trapianto di cellule staminali.

In Europa si stima che l’ADA-SCID colpisca ogni anno 15 bambini e, grazie all’approvazione ottenuta, tutti i malati per i quali è indicato il trattamento potranno ricevere la terapia genica presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano.

L’autorizzazione all’immissione in commercio si basa sui dati relativi a 18 bambini trattati con Strimvelis. A tre anni dal trattamento è stato registrato un tasso di sopravvivenza pari al 100% per tutti i 12 bambini arruolati nello studio clinico. Inoltre, lo stesso tasso di sopravvivenza del 100% è stato riscontrato in tutti i 18 bambini trattati e referenziati nella domanda di registrazione, la cui salute è stata monitorata per una durata di circa 7 anni. I risultati completi dell’analisi sono stati recentemente pubblicati sulla rivista scientifica BLOOD.

La terapia genica per l'ADA SCID è stata messa a punto dopo 20 anni di studi realizzati nell'Istituto Telethon per la Terapia genica presso l'ospedale San Raffaele di Milano (SR TIGET). Il gruppo, guidato da Alessandro Aiuti, ha curato negli anni oltre 20 bambini provenienti da tutto il mondo. 

Il video sulla terapia genica dell'Ada Scid è stato realizzato nel 2012 dalla Fondazione Telethon

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